טפמידיס יעילה גם בשלב מתקדם של עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי

במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת JAMA Cardiology, מטרת החוקרים היתה להעריך את מצבם הבריאותי של חולי עמילואידוזיס טרנסתירטין (ATTR) עם תסמינים של NYHA Class III הנוטלים טפמידיס.

הטיפול עם טפמידיס בחולים עם עמילואידוזיס ATTR נמצא כמפחית את שיעורי התמותה מכל סיבה ואת שיעור האשפוזים על רקע קרדיווסקולרי. בנוסף, הטיפול צמצם למינימום את ההידרדרות במצב הבריאותי לאחר 30 חודשים, כפי שדווח על ידי המטופלים.

עם זאת, המשמעות הקלינית של שינויים במצב הבריאותי נותרה לא ברורה, במיוחד בחולים עם תסמינים של New York Heart Associationי(NYHA) Class III, אשר חווים שיעור גבוה יותר של אשפוזים על רקע קרדיווסקולרי מאשר חולים עם תסמיני NYHA Class I-II.

בעקבות כך, החוקרים ערכו אנליזת פוסט הוק אקראית על נתוניהם של חולי עמילואידוזיס ATTR לבבי שהשתתפו במחקר ATTR-ACT, מחקר מבוקר אינבו אשר נערך ב-48 אתרים מ-13 מדינות שונות, במסגרתו נבדק הטיפול עם טפמידיס. באנליזה נכללו חולים אשר בתחילת המחקר נמצאו עם תסמינים המתאימים ל-NYHA Class I-III.

התערבות המחקר הוגדרה כטיפול עם Tafamidis meglumine במינון 80 מיליגרם או 20 מיליגרם (עוקבה מאוגמת), אשר נבדק בהשוואה לאינבו. התוצאים היו ספים מוכחים לתועלת קלינית על סמך Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summaryי(KCCQ-OS) אשר שימשו להגדרת קבוצות תגובה (החל מירידה גדולה מאוד ועד לשיפור גדול מאוד); שיעור החולים בכל קבוצה חושב בתוך כל דירוג NYHA מתחילת המחקר.

מתוצאות החוקרים עולה כי בקרב 441 חולים (264 טפמידיס, 177 אינבו), הגיל הממוצע (סטיית תקן) היה 74.3 (7.0) שנים; כאשר 398 (90%) היו גברים ו-43 (10%) היו נשים. ציוני הבסיס הממוצעים (סטיית תקן) של KCCQ-OS היו 67.3 (21.4) בקבוצת הטיפול עם טפמידיס ו-65.9 (21.7) בקבוצת האינבו (טווח: 0-100, כאשר ציון 100 מעיד על הבריאות הטובה ביותר). חל שינוי מובהק בנטייה לציוני KCCQ-OS טובים יותר בקרב החולים שקיבלו טפמידיס (יחס הסיכויים לשיפור של 10 נקודות 2.4; רווח בר-סמך של 95% 1.6-3.4, P < .001).

עוד נמצא כי בקבוצת הטיפול עם טפמידיס היה שיעור גבוה יותר של מטופלים אשר בכל נקודות הזמן היו בחיים ולא הראו הדרדרות במצבם (37% לעומת 15% בחודש 30 למחקר). הממצאים הללו היו דומים בחולים עם תסמיני NYHA Class III. בחולים עם תסמיני NYHA Class III אשר היו בחיים לאחר 30 חודשים ניתן לראות שכיחות גבוהה יותר של שיפור במצב הבריאותי (35% לעומת 10%), ושכיחות נמוכה יותר של ירידה במצב הבריאותי (38% לעומת 57%) תחת הטיפול עם טפמידיס ובהשוואה לאינבו.

לסיכום, בקרב חולי ATTR-ACT ניתן לראות כי הטיפול עם טפמידיס הוביל לשיפור במצב הבריאותי בהשוואה לאינבו. שיפור זה הודגם גם בקרב חולים עם תסמיני NYHA class III, אף על פי שהתוצאים שלהם היו גרועים יותר.

הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה